Malattie rare, a Modena il primo Clinical trial center italiano per terapia genica

(Adnkronos) –
Un nuovo modello di sviluppo di terapia genica per il trattamento delle malattie rare si fa strada in Italia. Entro fine anno a Modena nell’Ospedale Universitario sarà operativo il primo Clinical trial center (Ctc) italiano di fase 1 con un laboratorio Glp (Good Laboratory Practice) integrato, grazie al supporto del Centro nazionale di ricerca 'Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia a Rna' finanziato dal programma NextGeneration Eu (Pnrr Missione 4, Istruzione e Ricerca). La struttura faciliterà il passaggio dagli studi preclinici agli studi sull’uomo e convaliderà la sicurezza e la fattibilità delle terapie per malattie genetiche rare di pelle, sangue, occhi, malattie da accumulo, renali, neuromuscolari e neurometaboliche. L’unicità nel panorama italiano del Ctc – si legge in una nota – è l’avere al proprio interno un laboratorio Glp, essenziale per raccogliere dati di farmacocinetica e biomarcatori per lo sviluppo delle fasi successive dei trial clinici ed il miglioramento delle strategie terapeutiche. Inoltre, l’essere attiguo al laboratorio di riferimento dello Spoke 1 (Spoke 1 Flag-ship), che ospita una piattaforma avanzata di sequenziamento del Dna di ultima generazione, risulta indispensabile per le analisi molecolari e genomiche del Ctc. 
Capofila del progetto è lo Spoke 1 del Centro nazionale di terapia genica e farmaci Rna guidato dall'Università di Modena e Reggio Emilia insieme all’Istituto Telethon di genetica e medicina, all’università degli Studi di Bari Aldo Moro, l’università di Bologna, di Cagliari, degli Studi di Milano, degli Studi di Napoli Federico II, di Padova, degli Studi di Siena, ed al Gruppo Chiesi Farmaceutici, che si sta occupando di sviluppare terapie geniche e terapie a base di Rna all'avanguardia per alcune malattie genetiche paradigmatiche, oggi non curabili. 
A coordinare lo Spoke 1 sarà Antonello Pietrangelo, professore ordinario di Medicina interna, direttore del dipartimento di Medicina interna e del ‘Centro di Medicina Genomica e malattie rare’ dell’Azienda ospedaliero-universitaria policlinico di Modena. "I gruppi di studio impegnati nella ricerca – spiega Pietrangelo – stanno conducendo le proprie sperimentazioni attraverso l’utilizzo di una nuova generazione di vettori virali per trasportare geni correttivi nelle cellule, insieme a terapie basate su cellule staminali per rigenerare tessuti danneggiati e di Rna terapeutico ed editing genetico, per correggere mutazioni direttamente nel Dna. Tutto attraverso anche l’utilizzo di ‘nanomedicine’, essenziali per raggiungere con precisione i target terapeutici, di organoidi e modelli tridimensionali di tessuti umani per testare queste terapie innovative senza l’uso di animali".  Una volta che il Clinical trial center "sarà operativo – precisa il professore – potremo monitorare la sicurezza di queste terapie e garantire la conformità agli standard normativi, fondamentali per i primi studi sull'uomo, e raccogliere dati farmacocinetici, farmacodinamici e biomarcatori vitali per informare le fasi successive della sperimentazione e migliorare così le strategie terapeutiche". Aggiunge Rosario Rizzuto, presidente del Centro nazionale di ricerca 'Sviluppo di terapia genica e farmaci con tecnologia Rna', professore ordinario di Patologia generale, direttore del dipartimento di Scienze biomediche dell'Università di Padova: "Questo nuovo modello di sviluppo di terapia genica che integra gli studi preclinici di fase 1 con quelli di efficacia e di tossicologia in un'unica struttura, apre a nuove prospettive di cura più accessibili e più veloci, per le malattie rare e altre patologie. Il Clinical trial center di Modena – continua Rizzuto – incarna a pieno gli obiettivi e le sfide del Centro nazionale di terapia genica e farmaci Rna. Una grande rete pubblico-privata che mette a sistema tutte le competenze accademiche, tecnologiche e regolatorie per facilitare lo sviluppo della terapia e dei farmaci dall'inizio alla fine. Un sistema virtuoso che aiuta a ridurre i costi di sviluppo e produzione di un farmaco, condividere e non disperdere i dati già raccolti, e detenerne il know-how", conclude.  —salutewebinfo@adnkronos.com (Web Info)